基因移植

生物工艺学家们是从事把基因移入细胞这一行的。基因一但进入细胞，就命令细胞如何制造蛋白质——每一个基因都含有用遗传密码书写的蛋白质配方。那么，获取这些蛋白质，并把它们制成医药再注入患者体内，就能影响患者自身体细胞和基因的行为。有一个时期，人们曾询问这个明摆着的问题：为什么不把基因直接植入患者体内？过去的几年，研究人员已经开始了这项工作。这方面的新技术正在不断涌现。人类遗传工程的曙光已经破晓。两年前，美国成为第一个把新基因植入人体的国家。马里兰国家卫生研

究院的弗伦奇·安德森和迈克尔·布利兹与马里兰遗传治疗公司合作，于 1990

年 9 月治疗了一名“严重”联合免疫缺乏病的 4 岁女孩。这种患者缺乏一种命令细胞如何制造名叫腺苷脱氨酶（ADA）这种蛋白质的基因。ADA 缺乏会伤害免疫系统，并使其彻底失效。安德森博士说，把 ADA 基因的拷贝植入这个病女孩的白细胞之后，她的病情好转了。

那是重大突破的第一个波澜，预示了一系列的突破，激起了人们的热情和希望。有 16 例基因疗法的临床试验已在美国获准。

造成这一飞跃有多种原因。研究人员们己经掌握了如何在不同的种系间移动基因。携带植入基因的鼠在实验室正变得平常起来，在试管内把新基因拼接到细胞里，已不再是令人兴奋的事情，而是日常之举了。人们能够做许多年前不能做的事情。遗传学家们已经描述了大约 4000 种因缺少某种基因的有效复制而困扰人们的疾病。