基因治疗的展望

人类总是被各种疾病所侵扰着，有一些病至今还没有找到医治的良药， 有一些病虽然能够治愈，如通过动手术等，可仍会使病人感到非常的痛苦和难受。有没有一种不需要服药、打针或开刀的治病方法呢？

有！这就是基因治疗。所谓基因治疗，就是通过在人体细胞基因组置换损坏了的基因或引入正常的基因，从而治疗疾病的方法。这种疗法不会损伤人体正常的组织，而且可以一次性治疗疾病。

世界上首先获得成功的基因治疗，发生在美国。1990 年 9 月的一天，美国一位患有先天性免疫缺陷综合症的 4 岁女孩，由于她体内不能合成一种叫

做腺苷脱氨的酶蛋白，使她缺乏免疫能力，出生后整整 4 年，一直是生活在无细菌的隔离罩中。在经过科学家们成功的基因治疗后，小女孩终于走出了隔离罩，同一般的普通孩子一样，能够自由自在地奔跑、跳跃，能够滑冰、上舞蹈课了。这是一件多么振奋人心的事呀。的确，这件事也惊动了全美国乃至全球，它标志着我们人类在治疗遗传性疾病方面进入了一个全新的阶段。

在我国有了全世界第二种遗传病基因治疗的成功例子。那是第二年 10 月底的一天，一个患有血友病 B 疾病而总是出血不止的小男孩，在复旦大学科学家和上海医院医生的联合治疗下，恢复了健康。基因治疗又挽救了一个垂危的生命。

在不远的将来，曾令当今医生束手无策的血友病——一种由于人体凝血功能发生障碍而造成全身各处都易出血的遗传病，也可望借助于基因治疗而得以康复。那时，血友病患者将不再需要输血，因为导致血液凝固的基因—

—第 9 凝血因子已经被发现。将这种因子输入患者细胞之内，患者机体即可产生凝血功能。专家们预计，在改善技术之后，最迟在 2000～2005 年，基因移植将成为“包治百病”的良方妙丹。

又如色盲也是一种遗传病。第一个发现色盲的是 18 世纪英国的大科学家道尔顿，而且正是道尔顿本人患有色盲。色盲就是不能区分红色和绿色的人。现今发现的色盲患者，大多是男性，占男性人数的 7％。这种病靠打针和吃药是治不好的，为了使遗传病病人从痛苦的折磨中走出来，现代的医疗技术将寄希望于基因治疗。

为了使基因治疗工作取得更大的成绩，现在全世界有许多从事基因治疗的科学家都非常重视这一尖端技术，他们埋头苦干，奋力拼搏。在我国，基因治疗也可望在“九五”期间取得重要进展，到那时将会有更多的遗传性的不治之症变为可以治疗，人们将不再受到疾病的折磨。我们殷切地期待着这一天的早日到来！