对癌症和遗传病的治疗

癌症困扰人类已多年，很长一段时间里，人们谈“癌”色变，但随着生物技术的迅速发展和完善，这种情形已开始改变了。DNA 重组技术把癌的病因学和发病机理的研究推向了一个崭新的阶段。

从 1981 年开始，科学家们已经分离鉴定出 20 种致癌基因，如我们经常听到的膀胱癌、乳腺癌、肠癌、肺癌、淋巴癌、白血病和肿瘤等。而且令我们吃惊的是，这些癌基因原来竟普遍存在于正常细胞中，只是一般情况下它处于静止状态而不表达，即不发生癌变，而当有外界致癌因素的作用时，它被激活，就使细胞发生癌变了。1982 年，又有两位科学家几乎同时地发现， 膀胱癌基因与正常基因的差别，仅仅是在 6500 个基因的序列中发生了一个核甘酸的错位，从而产生了一种异常的蛋白。这种蛋白位于细胞内膜，结果就成了细胞异常生长的启动信号。

以往，由于对癌症病因不明，使人类长期处于和癌症在迷魂阵中打外围战的境地。今天我们对癌本质的认识，已彻底改变了这一情况。用基因治疗癌症的设想已提出几年。现在我们通过动物实验，已经能对几种靶器官（人们试图治疗的器官）应用基因转移和细胞移植技术，纠正因基因异常导致的某些恶性肿瘤。

遗传病与癌症的病因相似，是基因序列异常导致的，它又被称为分子病。因为它们大多数都是在 DNA 分子的水平上发生的，随着生物技术的发展，每年新发现的分子病近百种，预计到本世纪末可以达到 12，000 种以上。我国遗传病患者有二千多万人，给社会和家庭造成长期的沉重负担。因此，如何减少甚至消灭遗传病的发生，也是目前生物工程技术所面临的重大课题。国外采用的方法一般是产前诊断技术结合中期流产，把患儿消除于出生前。

从 1978 年开始，DNA 分析技术开始应用于产前诊断，1981 年后又发展到基因工程技术，使诊断速度和准确性得到了很大提高，已经可以直接阅读基因诊断遗传病了。更先进的是，用单克隆细胞表面特异抗体，可以直接从母亲血液中通过细胞收集器采得胎儿细胞，这样就可以直接发现最早期的基因突变了。

去年，美国科学家在人类第 14 条染色体上发现了老年性痴呆症的新基因，为人类揭开老年性痴呆症的病因开辟了新途径；而英国科学家用生物技术制成的混合药物在临床应用中使艾滋病毒携带者及患病者的死亡率降低了38％，被誉为近 10 年来艾滋病研究领域的最大成果；另外，科学家们还在小鼠身上发现了一种肥胖基因，并证明在小鼠身上注入一种蛋白后不节食也能减肥，这一成果极有可能为人类减肥药物的研制带来突破。

用基因途径治疗遗传疾病和癌症虽然还处在探索阶段，但它无疑是一种理想的途径，或者说是唯一的理想途径。我们都知道白痴是一种严重的遗传病，以往几乎是无法治疗的，但现在科学家们通过噬菌体把这种病人缺少的半乳糖苷酶转入病人体内的成纤维细胞中，结果几天后这种基因出现了！人体细胞代谢的这种缺陷得到了纠正。可见，基因治疗的确给人们以光明的前景，尽管它仍存在许多技术问题，但那只是时间问题，我们对它的前途是毫不怀疑的。